九州大学大学院医学研究院眼科分野 九州大学医学部 眼科

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網膜色素変性に対する神経保護遺伝子治療について

病気と治療法について

網膜色素変性(Retinitis Pigmentosa、以下RPと略)は、遺伝子の異常によって光を感じる細胞(視細胞)が徐々に失われていく病気です。 RPの頻度は約5,000人に1人で、我が国の失明原因の第2位の難病です。
病気の進行速度は個人個人で異なりますが、一般的には暗いところが見えにくいという症状から始まり、その後だんだんと見える範囲が狭くなり、最終的には中心部の見え方も悪くなってしまいます。

残念ながら現時点ではRPの治療法はありません。
しかしながら、遺伝子治療、再生治療、人工網膜に代表される新しい治療法の開発が世界的に進められており、特に近年のウイルスベクターを用いた遺伝子治療の進歩には、目を見張るものがあります。

神経保護遺伝子治療について


(イメージ図1)

九大眼科では、ヒト色素上皮由来因子(hPEDF)という神経栄養因子を用いた遺伝子治療の開発を行っています。
hPEDF遺伝子を搭載したサル由来レンチウイルスベクター(SIV-hPEDF)を眼内に注入(手術で網膜の下に注入)すると、網膜の細胞にhPEDF遺伝子が導入され、眼内にhPEDFが豊富に産生されます(イメージ図1)。

hPEDFには神経細胞を障害から保護する作用があり、RPの疾患モデル動物にSIV-hPEDFを投与すると、視細胞の喪失が大幅に抑制されることを確認しています。
またサルの安全性試験においても、投与後5年間において安全性に大きな問題がないこと、網膜に導入した遺伝子が5年間安定して産生されることが明らかとなっています。


(イメージ図2)

これらの結果を基に、私たちはhPEDFを網膜に遺伝子導入することで、RPの方の視細胞の喪失を防ぎ、病気の進行を遅らせるという治療戦略を立てています(イメージ図2)。

現在九大眼科で行なっている治験は、SIV-hPEDF(開発コードDVC1-0401)の安全性を評価することが主な目的ですが、視力低下や視野狭窄の進行を抑制する効果があるかについても合わせて検証します。

RPに対する治療法がない現状で、多くの患者さんは失明の不安を抱えて日常を過ごされてます。SIV-hPEDFの安全性、有効性が確認され、治療薬としての開発につながれば、失明防止に向けた大きな一歩になると考えています。